Dans le cas de la drépanocytose, la thérapie génique consiste à prélever des cellules souches à l'origine des cellules sanguines (globules rouges et blancs) dans la moelle osseuse du patient. Ces cellules sont ensuite amenées en laboratoire afin d'etre corrigées pour insérer le gène-médicament par vecteur viral qui a déjà été mis au point auparavant afin de traiter une autre sorte d'anémie, la betathalassémie. Avant de réinjecter les cellules souches dans la moelle osseuse du patient, la moelle est traitée par du busulfan, afin d'éliminer les cellules souches anormales qui n'ont pas été traitées.
